Zaloguj
Reklama

Terapia genowa w chorobie Parkinsona

Terapia genowa w chorobie Parkinsona
Fot. iStock
(4)

Choroba Parkinsona występuje z częstością 100 do 200 przypadków na 100 000 mieszkańców.

Rozwija się powoli, początkowo pojawia się drżenie spoczynkowe rąk, wzmożone napięcie mięśniowe, problemy z mową i chodem. Chory przyjmuje postawę zgięciową, narzeka na bóle mięśni i objawy wegetatywne, takie jak zaparcia, zaburzenia w oddawaniu moczu i czynnościach seksualnych.

Etiologia choroby Parkinsona

W mózgu osoby chorej na Parkinsona zanika grupa komórek o charakterystycznym ciemnym zabarwieniu, zwanych istotą czarną.

Istota czarna produkuje neuroprzekaźnik – dopaminę. Liczba komórek istoty czarnej zmniejsza się fizjologicznie wraz z wiekiem, a ilość dopaminy maleje o 8 do 10% na każde 10 lat życia. Gdy ilość komórek produkujących dopaminę spadnie o 70-80%, a dopamina zredukowana zostanie o 20-30%, można mówić o rozwijającej się chorobie Parkinsona.

Przyczyna postępującego zaniku komórek nerwowych wytwarzających dopaminę nie jest znana. Przypuszcza się, że powstawaniu choroby Parkinsona uczetsniczą czynniki środowiskowe i genetyczne.

Rozpoznanie i obecne leczenie

Chorobę rozpoznaje się na podstawie badania klinicznego oraz metod obrazowania mózgowia takich jak pozytronowa tomografia emisyjna (PET) lub emisyjna tomografia pojedynczego fotonu (SPECT). PET i SPECT pozwalają uwidocznić charakterystyczne dla choroby Parkinsona pomniejszone gromadzenie się dopaminy w mózgu. Głównym celem leczenia jest zmniejszenie nasilenia objawów ruchowych.
 

fot. ojoimages

 

Obecnie najskuteczniejszą formą jest terapia farmakologiczna, opierająca się na podawaniu leków dopaminergicznych, jednak wraz z postępem choroby i czasem trwania leczenia objawy nasilają się i są coraz trudniejsze do opanowania. Skuteczność leczenia farmakologicznego poprawić można dzięki zastosowaniu metod chirurgicznych, które polegają na uszkodzeniu określonych struktur podkorowych i głębokiej stymulacji mózgu. Leczenie chirurgiczne zapewnia poprawę tylko u 20-30% chorych.

Czym jest terapia genowa?

Terapia genowa to metoda leczenia polegająca na wprowadzeniu do komórek, prawidłowej kopii genu, którego defekt jest odpowiedzialny za wystąpienie choroby. W przypadku tearpii choroby Parkinsona gen wprowadza się do organizmu osoby chorej za pomocą wektora. Wektory to specjalne przenośniki, najczęściej wirusy, które są zdolne do infekowania komórek, ale pozbawione zostały własnych genów, odpowiedzialnych za chorobotwórczość.

(4)
Reklama
Komentarze